显示了应用基因工程技术治疗人类遗传病的利与弊。

人体如肿瘤、遗传性疾病等，往往与基因异常密切相关。将正常基因序列导入患者体内进行基因水平治疗的想法，早在DNA重组技术之前就已经提出。爱德华·塔图姆和乔舒亚·莱德伯格在20世纪60年代提出了用病毒作为基因转移载体的想法，但直到1990才成功用基因疗法治疗腺苷脱氨酶缺乏症。到目前为止，已经报道了100多种基因治疗方案。300多名患者接受了这种新疗法。基因治疗的对象不再局限于遗传病，已经扩展到肿瘤、传染病等多种疾病。其发展相当迅速，前景十分看好。中国学者在用基因疗法治疗血友病方面也做了一些工作。目前，我们已经积累了一些经验和教训，有了一些可遵循的操作程序和可供选择的处理方法。但是这种新的治疗方式还有很多环节需要改进和完善。

基因治疗的概念和策略；

基因治疗是用正常或野生型基因纠正或替换致病基因的治疗方法。在这种治疗方法中，目标基因被引入到目标细胞中，它们或者与宿主细胞的染色体整合成为宿主遗传物质的一部分，或者位于染色体之外而不与染色体整合，但它们都可以在细胞中表达，从而在治疗疾病中发挥作用。

目前基因治疗的概念已经大大扩展，任何利用分子生物学的方法和原理在核酸水平上进行的疾病治疗方法都可以称为基因治疗。随着对疾病本质认识的深入和新的分子生物学方法的出现，基因治疗取得了很大进展。根据采用的方法不同，基因治疗的策略大致可分为以下几类:

1.基因置换:基因置换是将患病细胞内的致病基因原位替换为正常基因，使细胞内的DNA完全恢复正常状态。这种处理方式是最理想的，但由于技术原因仍难以实现。

2.基因修正:基因修正是指修正致病基因的突变碱基序列，同时保留正常部分。最终这种基因疗法可以完全恢复致病基因，操作要求高，实践难度大。

3.基因修饰又称基因添加，是将目的基因导入病变细胞或其他细胞，目的基因的表达产物可以修饰缺陷细胞的功能或加强某些原有功能。在这种治疗方法中，缺陷基因仍然存在于细胞中，这种方法目前常用于基因治疗。例如，将组织纤溶酶原激活剂的基因导入血管内皮细胞并表达后，可以防止经皮冠状动脉成形术诱导的血检形成。

4.基因失活:反义技术可以特异性阻断基因表达特征，抑制某些有害基因的表达，达到了治疗疾病的目的。如利用反义RNA、核酶或肽核酸抑制某些癌基因的表达，抑制肿瘤细胞的增殖，诱导肿瘤细胞的分化。这项技术还可以阻断肿瘤细胞中耐药基因的表达，增加化疗的效果。

5.免疫调节:将抗体、抗原或细胞因子的基因导入患者体内，改变患者的免疫状态，达到预防和治疗疾病的目的。例如，将白细胞介素-2引入肿瘤患者体内，可以提高患者体内IL-2的水平，激活体内免疫系统的抗肿瘤活性，从而达到预防肿瘤复发的目的。

6.其他:增加肿瘤细胞对放疗或化疗的敏感性:通过给予前体药物，减少化疗药物对正常细胞的损伤。比如将单纯疱疹病毒胸苷激酶基因导入肿瘤细胞，然后给患者使用无毒的GCV药物，因为只有含有HSV-TK基因的细胞才能将CGV转化为毒性药物。因此，肿瘤细胞被杀死而不影响正常细胞。

总之，基因治疗的策略很多，不同的方法在实践中各有利弊。基因治疗本身并不局限于遗传病的治疗，现在已经扩展到肿瘤、病毒性疾病等。基因疗法可用于治疗和预防疾病。需要指出的是，基因治疗不是万能的，也不能替代现有的治疗方法。作为一种新方法，仍有一些地方需要进一步完善。在实践中要相互结合，取长补短，才能达到更好的治疗效果。