第三代基因编辑技术是指

2065438年5月2日至2006年5月2日，韩春雨作为通讯员发表的论文《基因编辑技术NgAgo》引起关注，质疑的声音在5月底开始出现。韩春雨实验的可重复性是有争议的，不仅在科学界，而且在社会层面。那么，基因编辑技术是一种怎样的技术呢？为什么会引起这么多关注？今天，我们就来看看基因编辑技术的“真面目”吧！

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基因编辑技术是什么鬼？

首先，我们来介绍一下基因编辑的概念。其实“基因编辑”这个词是比较简化的。严格来说应该叫“基因组定点编辑技术”。这里要注意两个关键词，一个是“基因组”，应该在细胞核的基因组里。

另一种是“定点编辑”，因为不同的基因在细胞核的基因组中有不同的位点。如果不谈特定基因组位点的编辑，其实和我们现在讨论的技术差别很大。因为还有很多其他技术可以改变细胞内的DNA组成。比如线粒体基因置换技术。还有一种是用重组的特异性病毒导入外源基因，但是不能固定。它是随机放在基因组中的，和我们今天要讨论的基因编辑技术不同。基因编辑技术，即“基因组定点编辑技术”，是指特定DNA片段的敲除、添加和定点突变。

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基因编辑技术的历史

其实基因编辑技术并不是一个新概念，早在上世纪90年代就开始存在了。到目前为止，已经经历了三代。

第一代基因编辑技术是通过同源重组建立敲除和敲入的基因突变模型。顾名思义，敲除是指通过一定的技术，从原始动物基因组中敲除部分基因；敲入是通过一定的技术将动物基因组中某一点不存在的基因整合进来。敲除和敲入是通过DNA的同源重组来完成的。这是一项非常复杂的技术。如果要做一个成功的动物基因敲除和敲入突变模型，大概需要两到三年的时间，投入的资金更多。此外，该技术一般用于建立遗传疾病研究的动物模型，难以用于临床或在农牧业中大规模应用。

第二代基因编辑技术是ZFN和塔伦技术。这两种技术的原理都是通过DNA核酸结合蛋白与核酸内切酶结合建立系统。因为这些蛋白质可以识别一定的核苷酸序列，通过一定的设计形成的系统可以敲除和突变特定的基因。

第三代基因编辑技术是最近非常流行的CRISPR/Cas9系统。其原理是利用核糖体结构进行基因编辑。CRISPR/Cas9系统可以通过一定的设计与目的基因结合，然后敲除目的基因，定点突变或引入新的外源基因进行基因编辑。

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为什么第三代基因编辑技术备受关注？

确切的说，这三代基因编辑技术到目前为止都有一定的技术局限性。第一个明显的限制是脱靶效应。那么什么是错过效应呢？比如最初的设计是编辑某个DNA目标，但它一直在找，却没有找到正确的目标。其实已经走到这一步形成了类似的站点，导致脱靶。